Një ilaç i ri i Alzheimerit një hap më afër drejt miratimit të plotë
Një panel ekspertësh të cilët e këshillojnë Administratën Amerikane të Ushqimit dhe Barnave (FDA) ranë dakord më 9 qershor se një studim në fazën e fundit të një ilaçi për sëmundjen e Alzheimerit tregoi se ai ishte i dobishëm në ngadalësimin e rënies njohëse/kognitive. Lecanemab (emri i markës: Leqembi), i prodhuar nga Eisai dhe Biogen, iu dha miratimi i përshpejtuar i FDA në janar të vitit 2023 bazuar në studimet në fazat e hershme të efektivitetit të ilaçit dhe kompanitë paraqitën të dhëna shtesë për të mbështetur miratimin e plotë për ilaçin. Votimi i komitetit prej gjashtë anëtarësh ishte unanim se studimi shtesë verifikoi përfitimin klinik të lecanemab.
Nëse FDA jep miratimin e plotë të ilaçit, më shumë pacientë do të kenë qasje në të. Aktualisht, jo të gjithë njerëzit që kanë nevojë mund ta marrin atë: Qendra për Shërbimet Medicare dhe Medicaid (CMS), e cila operon me Medicare, ka thënë se nuk do ta mbulojë ilaçin për shumicën e pacientëve nëse nuk e merr miratimin e plotë. Nën miratimin e përshpejtuar, pacientët mund ta marrin ilaçin vetëm nëse paguajnë çmimin nga xhepi prej 26,500 dollarë në vit ose nëse regjistrohen në një provë klinike që vazhdon ta monitorojë sigurinë dhe efektivitetin e ilaçit.
Një zbrazëtirë e madhe mbetet
Edhe nëse ilaçi miratohet plotësisht, CMS tha në një deklaratë më 1 qershor se do tA mbulonte ilaçin për pacientët që pranuan të regjistroheshin në një regjistër kombëtar që mbledh “prova se si funksionojnë këto barna në botën reale”. Kërkesa është e njëjtë që CMS E përdori për trajtimin e parë të aprovuar nga FDA për Alzheimer, aducanumab, i cili u miratua pavarësisht studimeve që tregojnë nivele të ndryshme të efektivitetit në ngadalësimin e rënies njohëse. Për shkak se aducanumab dhe lecanemab i përkasin të njëjtës klasë të barnave që synojnë proteinën amiloide, agjencia thotë se nevoja për monitorim shtesë është e justifikuar.
Një regjistër i tillë nuk ekziston ende dhe është ende e paqartë se si pacientët do të mund të bashkohen me të. Grupet mbrojtëse, të tilla si Shoqata e Alzheimerit kanë vënë në pikëpyetje nevojën për hapin tjetër, duke thënë se do ta bëjë më të vështirë qasjen në trajtim. “Ne vazhdojmë të besojmë se regjistri si kusht mbulimi është një pengesë e panevojshme,” tha grupi në një deklaratë në përgjigje të vendimit të CMS.
As prodhuesit e drogës nuk e kuptojnë këtë vendim. “Pyetja bëhet se çfarë do të thotë CMS me ‘regjistër’ ose ‘regjistra’,” thotë Ivan Cheung, Shef Ekzekutiv i Eisai Inc. “Askush nuk e di përgjigjen – vetëm CMS e di. Derisa CMS të nxjerrë një manual operacional se si do të funksionojë, ne të gjithë po hamendësojmë”.
Siguria dhe efikasiteti i Lecanemab
Në takim, ekspertët e panelit i shqyrtuan të dhënat nga studimi i përfunduar i Fazës 3 të ilaçit, i cili konfirmoi se njerëzit me dëmtim të lehtë njohës/kognitiv ose demencë të butë Alzheimer që e kanë marrë ilaçin lecanemab kishin një rënie 27% më të ngadaltë në aftësitë njohëse krahasuar me ata që merrnin një placebo (një substancë ose trajtim e projektuar që të mos ketë asnjë vlerë terapeutike). Ata që merrnin ilaçin gjithashtu e përmirësonin aftësinë e tyre për t’i kryer detyrat e përditshme, të tilla si veshja dhe ushqyerja e tyre, krahasuar me ata që merrnin një placebo.
Dr. Sarah Cohen, drejtoreshë mjekësore e Programit të Kujtesës së Torontos (Toronto Memory Program) dhe një nga studiuesit e përfshirë në testimin e ilaçit, tha gjatë takimit se përmirësime të tilla në jetën e përditshme dhe çdo zgjatje e kohës që pacientët me Alzheimer mund të jetojnë të pavarur, janë vendimtare. “Aftësia për të qëndruar në një fazë të hershme të sëmundjes për një periudhë më të gjatë kohore është tepër e rëndësishme”, i tha ajo panelit.
Në përgjithësi, paneli ra dakord që përfitimet e ilaçit, të cilin njerëzit e marrin si infuzion çdo dy javë, i tejkalojnë rreziqet. Disa njerëz që morën ilaçin zhvilluan reaksione në vendin e infuzionit dhe ënjtje të trurit, të quajtura anomali të imazhit të lidhura me amiloidin, ose ARIA. Etiketa e Lecanemab aktualisht përfshin një paralajmërim në lidhje me rreziqet e ARIA – të cilat janë më të mëdha në mesin e njerëzve që kanë gjenin ApoE4 dhe për këtë arsye janë gjenetikisht më të rrezikuar nga sëmundja e Alzheimerit – dhe nevojën që mjekët t’i monitorojnë pacientët për shenja të saj përmes MRI-ve të trurit.Anëtarët e panelit diskutuan gjithashtu një numër të vogël të hospitalizimeve dhe vdekjeve midis njerëzve në studim që merrnin lecanemab, të cilët po merrnin gjithashtu ilaçe për tëhollimin e gjakut si antikoagulantë. Ndërkohë që disa mendonin se nuk do t’u rekomandonin njerëzve që merrnin lecanemab me këto medikamente, të tjerë thanë se nevojiteshin më shumë të dhëna për ta kuptuar shkallën e rrezikut dhe se derisa të bëheshin të disponueshme të dhëna të tilla, ishte e parakohshme të përjashtoheshin çdo popullatë e tillë nga marrja e ilaçit.
Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave, FDA, tani do t’i marrë në konsideratë opinionet e panelit dhe do ta marrë një vendim përfundimtar nëse do t’i japë miratim të plotë ilaçit lecanemab deri më 6 korrik./Time
Përgatiti: Nuhi Shala
